光,能大大发挥作用,甚至撑起了百亿的市场!大家好,今天我们聊聊刚刚公布的诺贝尔生理学或医学奖。这次获奖的三位大咖——卡尔·戴塞罗思、彼得·黑格曼和格奥尔格·内格尔——因为他们在“光遗传学”领域的发明,终于等来了这一重要的认可。想想看,这项技术源自一个很简单的好奇心:为什么单细胞衣藻会追光呢?Hegemann和Nagel发现了能被蓝光激活的通道视紫红质,而Deisseroth则把这个小家伙的基因引入哺乳动物神经元,凭借光就能精准控制单个神经细胞,简直像魔法一样!更有趣的是,这套技术在实验室里闯荡了整整20年,评审们想等的,正是它能在临床上发挥疗效的那一刻。今年9月9日,美国FDA终于受理了全球首款光遗传基因疗法MCO-010的上市申请,真是千呼万唤始出来呀!
这枚诺奖,不仅是科学的肯定,更是对一个正在崛起的产业的背书。你可能会问,为什么眼睛第一个“看见”光呢?这可不是巧合,眼球是我们身体里唯一一个可以直接用光照射的地方,而且用注射的方式给药也是容易搞定的。对于晚期视网膜色素变性患者来说,他们的感光细胞虽然挂了,但内层神经元还在,这套光遗传技术就能绕过死细胞,直接激活活着的部分,重新点亮那条信号通路。
而且,这个策略不依赖于特定的致病基因,基本上可以给所有种类的晚期患者用一颗药,简直是“包打天下”!这可是传统基因疗法无可比拟的优势,市场潜力巨大。目前,全球已有16项临床试验在跑,其中进展最快的Nanoscope MCO-010已经完成了大部分的试验,差不多40%的受试者眼睛视力都提升了三行。而说到其他方向,比如帕金森病、癫痫和抑郁症,还在动物实验阶段,问题多着呢。 谈球吧
有趣的是,这是一个罕见的景象:在眼科光遗传的领域,中国的初创企业和全球一线企业几乎是同步起跑的,创新药领域可不多见!预计到2030年,这个市场能突破200亿美元。真正的挑战在于谁能最先跨过临床终点、支付体系和稀有病医生供给这三道坎。
国内公司的竞争格局也相当激烈。中眸医疗是用诺奖获奖者的基本技术进行升级,算是站在技术的最前线;而健达九州则是自家研发的新光敏蛋白,成功将光遗传技术推广到癫痫等病症。还有星明优健,依靠复星医药的背书,将海外权益以高达4.13亿美元的价码授权给英国公司,这可是中国创新药的“反向输出”呢!
不光国内公司在忙碌,国外的研究也没闲着。光遗传学最受关注的改造方向就是脑机接口。现有的电极方案面临物理极限,难以满足灵长类的精细控制,但光遗传学就给这一难题开辟了新局面。比如,中尺度光遗传系统实现了在灵长类皮层内的光刺激,单个像素的视觉响应可以维持超过一年。接下来的目标是把这一切整合成混合形态,目标直指脑疾病的精准干预。 谈球吧
应用光遗传学的领域可不仅限于大脑,人工耳蜗也在变革中。通过光遗传方案可以扩大电刺激通道,理论上实现高达百个独立通道,效果接近生理水平。心血管领域的光学起搏也在模型里进行了初步验证,而帕金森病的深部脑刺激同样在傻等着光遗传升级,过去的电刺激没法分清兴奋性和抑制性神经元,但光照可以精准调控,大大改善运动障碍。
外周器官的应用前景也非常广阔,比如华盛顿大学的团队展示了用光遗传技术治疗膀胱过度活动症的闭环系统,细致到实时监测排尿状态,可谓是换个思路解决难题。而光遗传技术在消化领域,同样有潜力解决复杂的胃肠节律问题。
感觉疼痛时,它们可能是最早实现的解决方案,通过光把特定的痛觉神经元“关掉”,而不影响其他神经,真的是又酷又实用了!总之,这个诺奖不仅是给科学的礼赞,也是为我们未来的医疗开启了一扇全新的大门! 谈球吧
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